经过开创性的基因治疗,一名天生失聪的英国女孩在无须帮助的情况下听到声音。据英国广播公司(BBC)9日报道,去年9月,奥珀尔·桑迪在她1岁生日前不久接受治疗,6个月后,她能够听到像耳语一样轻柔的声音,还能说出“妈妈”“爸爸”等词语。
英媒称,桑迪因一种听觉神经病变而失聪,这种病变可能是OTOF基因突变引起的。《泰晤士报》称,该基因原本负责产生一种蛋白质,使耳朵中的细胞能够与听觉神经进行交流。桑迪接受的基因治疗原理是将正常工作的基因拷贝植入耳部细胞,取代有缺陷的细胞。
英国《卫报》称,现在剑桥大学医院正对另一个孩子进行上述治疗,已取得积极疗效。医生称,这一进展标志着耳聋治疗进入新时代。
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